26 آوریل 2024- یک کمیته ی نظارتی مستقل تشخیص داد که مرگ و میرها با داروی مورد مطالعه که یک درمان با سلول های بنیادی برای دیابت نوع 1 است، ارتباطی ندارد.
پس از سه ماه توقف در اوایل سال 2024، Vertex آزمایش VX-880 را از سر گرفت، یک درمان تحقیقاتی با سلول های بنیادی که برای بازگرداندن تولید انسولین در افراد مبتلا به دیابت نوع 1 استفاده می شود.
ورتکس این مطالعه را در ژانویه 2024 پس از مرگ دو شرکت کننده متوقف کرد. در طول این توقف، یک کمیته ی مستقل نظارتی داده ها را بررسی کرد و تشخیص داد که مرگ و میرها به این درمان آزمایشی مربوط نیستند. از آن زمان این مطالعه از سر گرفته شده است و Vertex اکنون دوباره شرکت کنندگان جدیدی را جذب می کند.
برایان شلتون، 66 ساله، یکی از بیمارانی که فوت کرد، اولین فردی بود که برای دیابت نوع 1 با VX-880 "" درمان شد. شلتون در سال 2021، شش ماه پس از درمان با VX-880، تولید انسولین درونزای خود را با موفقیت آغاز کرد. Vertex هیچ اطلاعاتی در مورد دیگر شرکت کننده ی فوت شده شناسایی یا منتشر نکرده است.
تنظیمکنندههای جهانی و یک کمیته ی نظارت مستقل در حال بررسی دادههای مطالعاتی هستند و انتظار میرود اواخر این ماه با یکدیگر ملاقات کنند. این کمیته تصمیمی را در مورد اینکه آیا مرگ و میر مربوط به درمان تحقیقاتی بوده و اینکه آیا کارآزمایی باید ثبت نام از شرکت کنندگان جدید را از سر بگیرد، اعلام خواهد کرد.
بر اساس آخرین تجزیه و تحلیل داده ها، تمام 14 شرکت کننده فعلی که با VX-880 درمان شدند، انسولین در بدن آنها بطور طبیعی تولید می شود. اگرچه این کارآزمایی هنوز در مراحل اولیه ی خود است، داده های این مطالعه از درمان VX-880 به عنوان یک درمان امیدوارکننده و بالقوه انقلابی برای دیابت نوع 1 پشتیبانی می کند.
توقف تحقیقات برای شرکت کنندگان در این مطالعه به چه معناست؟
در حالی که این مطالعه در حالت تعلیق بود، هیچ بیمار جدیدی قادر به شروع درمان با VX-880 نبود. در طول دوره ی توقف، شرکت کنندگان موجود به درمان برنامه ریزی شده ی منظم خود با VX-880 ادامه دادند.
ورتکس گزارش کرده است که VX-880 به خوبی قابل تحمل است و هیچ عارضه جانبی جدی ندارد. تا کنون، مشخصات ایمنی VX-880 با توجه به استفاده از سرکوبکنندههای ایمنی، روش جراحی برای کاشت سلولها و سابقه ی پزشکی شرکتکنندگان مشابه چیزی است که انتظار میرفت.
این دومین باری بود که آزمایش VX-880 متوقف شد. در می 2022، FDA به دلیل نگرانی در مورد افزایش دوز، مطالعه VX-880 را بالینی متوقف کرد، اگرچه چند ماه بعد این محدودیت برداشته شد.
مشخص نیست که آیا این توقف بر جدول زمانی Vertex برای تکمیل مطالعه، پیشرفت در فاز 3 کارآزماییهای بالینی و درخواست تأیید FDA تأثیر میگذارد یا خیر.
آخرین داده های مربوط به VX-880 چه چیزی را نشان می دهد؟
سال گذشته، ورتکس بهروزرسانیهای امیدوارکنندهای را از کارآزمایی به اشتراک گذاشت که نشان می داد تمام 14 شرکتکنندهای که تحت درمان باVX-880 قرار گرفتند، قادر به تولید طبیعی انسولین بودند. این داده ها شامل سه شرکت کننده با استقلال از انسولین بود که در اکتبر 2023 اعلام شد.
قبل از درمان VX-880، شرکت کنندگان در مطالعه سابقه ی اپیزودهای شدید و مکرر هیپوگلایسمی داشتند و قادر به تولید انسولین نبودند. شرکتکنندگان علاوه بر اینکه دیگر نیازی به تزریق انسولین نداشتند، به A1c کمتر از ۷درصد دست یافتند- هدفی که انجمن دیابت آمریکا توصیه میکند - و زمان در محدوده بودن قند خون آنها بهبود یافت.
دادهها برای VX-264، یکی دیگر از درمانهای سلولهای بنیادی Vertex که نیازی به سرکوبکنندههای ایمنی ندارد، نویدبخش است که در حال حاضر در آزمایشهای بالینی تست میشود.
ما همچنان شما را در مورد این درمان هیجان انگیز آگاه خواهیم کرد - اطلاعات بیشتر در هشتاد و چهارمین کنفرانس علمی انجمن دیابت آمریکا در آینده ی نزدیک به اشتراک گذاشته خواهد شد.
منبع:
https://diatribe.org/vertex-pauses-diabetes-trial-following-two-patient-deaths